勃林格殷格翰于1月28日公布了其在研药物apecotrep（BI764198）治疗原发性局灶节段性肾小球硬化症、为期12周的2期临床试验结果，与安慰剂相比，apecotrep显示出可降低患者的蛋白尿（肾损伤的关键指标）。这些数据为启动该药物关键性3期试验提供了依据。
局灶节段性肾小球硬化症是一种足细胞病，其特征是足细胞损伤和缺失导致尿液中蛋白质过多。大约50%的患者会在5-10年内发展为终末期肾病。该病与肾小球的瘢痕形成相关，会导致腿部和身体其他部位肿胀、泡沫尿、疲劳、体重增加、高血压和胆固醇升高。原发性局灶节段性肾小球硬化症是指病因不明的疾病，而继发性则是由其他已知病因引起的，例如感染、糖尿病或肥胖。此外，遗传性是由足细胞或肾小球基底膜蛋白的突变或特定易感基因（如TRPC6）引起的。该病目前尚无获批的针对性治疗药物。
Apecotrep是一种在研的、潜在的首创、每日一次口服、非免疫抑制性TRPC6抑制剂，目前正在开发用于治疗原发性局灶节段性肾小球硬化症。其作用机制旨在对抗TRPC6的过度激活，TRPC6是一种对足细胞的结构和功能至关重要的蛋白质通道，足细胞是负责肾脏过滤系统的特殊细胞。
展开剩余65%这项多中心、双盲、安慰剂对照、随机对照的2期试验，旨在评估每日一次服用20mg（n=18）、40mg（n=14）或80mg（n=14）apecotrep与安慰剂（n=14）相比的疗效。受试者以1:1:1:1的比例随机分组患者，并根据患者是否使用糖皮质激素进行分层。
所有受试者均接受稳定的保守治疗和免疫抑制治疗，筛选时的尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥1.0g/g，估算肾小球滤过率（eGFR）≥30mL/min/1.73m²。
主要终点是第12周时达到蛋白尿缓解（定义为尿蛋白/肌酐比值较基线降低≥25%）的受试者比例。其他关键终点是安全性和耐受性。
共有67名受试者，年龄在18至75岁之间，经活检确诊为原发性局灶节段性肾小球硬化症或携带致病性TRPC6基因变异。
经过12周的治疗结果显示，接受20mg、40mg或80mg apecotrep治疗的患者中，蛋白尿反应分别为44%、14%和43%，而接受安慰剂的患者这一比例仅为1%。此外，与安慰剂组相比，缓解率最高的20mg剂量组的UPCR降低了40%。
在安全性方面，71%的受试者（44/62）报告了治疗期间出现的不良事件，安慰剂组的不良事件发生率与之相似（10/14）。总体而言，apecotrep耐受性良好，各治疗组间不良事件发生率无显著差异。
勃林格殷格翰公司于11月在美国肾脏病学会肾脏周（2025年）上公布了相关数据，并于周二在《柳叶刀》杂志上发表了后续研究成果。目前，该公司正在III期临床试验（NCT07220083）中招募患有原发性局灶节段性肾小球硬化症的成人和青少年患者。此外。另一项评估apecotrep治疗其他蛋白尿性肾病安全性和有效性的II期临床试验（NCT07355296）将于今年第一季度启动。
参考来源：
[1]‘Boehringer Ingelheim’s investigational asset apecotrep delivers proteinuria reduction in Phase II kidney trial’，新闻稿。Boehringer Ingelheim；2026年1月28日发布。
[2] Trachtman H等人。‘TRPC6 inhibition for the treatment of focal segmental glomerulosclerosis: a randomized, placebo-controlled, phase 2 trial of BI 764198’；《柳叶刀》，2026;S0140-6736(25)02255-X。
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